1. Liệu pháp nhắm trúng đích là gì?

Liệu pháp nhắm trúng đích là nền tảng của y học chính xác, là một trong những phương pháp điều trị cơ bản quan trọng trong điều trị đa mô thức ung thư bằng cách nhắm vào sự phát triển, phân chia và lan rộng của tế bào ung thư. Liệu pháp nhắm trúng đích ung thư hoạt động bằng cách tấn công và ngăn chặn các gen hay protein chuyên biệt mà những gene và protein này được tìm thấy ở tế bào ung thư hoặc những tế bào có liên quan đến sự phát triển của khối u.

Cho tới thời điểm hiện tại, Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt nhiều loại thuốc nhắm đích trong điều trị nhiều loại ung thư, trong đó có những ung thư phổ biến như: ung thư phổi, ung thư vú, ung thư đại trực tràng, ung thư tiền liệt tuyến...

2. “Đối tượng” của liệu pháp nhắm đích

Biết phương thức phát triển của tế bào ung thư sẽ giúp hiểu được liệu pháp nhắm đích hoạt động như thế nào. Tế bào tạo nên mọi loại mô trong cơ thể. Có rất nhiều loại tế bào như tế bào máu, tế bào não và tế bào da. Mỗi loại có một chức năng chuyên biệt. Ung thư bắt đầu khi những gene chuyên biệt nào đó trong tế bào khoẻ mạnh thay đổi. Các nhà khoa học gọi những thay đổi này là đột biến. Tế bào tạo ra protein từ các gene để thực hiện các chức năng của nó. Nếu gene thay đổi, những protein này cũng thay đổi luôn. Chính những thay đổi này làm tế bào phân chia bất bình thường hoặc sống quá lâu. Khi việc này xảy ra, tế bào sẽ phát triển mà ngoài tầm kiểm soát. Chính những tế bào phát triển ngoài tầm kiểm soát này tạo thành khối u.

Các nhà nghiên cứu đang tìm hiểu về sự thay đổi của một số gene nhất định tại một số loại ung thư nhất định. Từ đó họ mới phát triển các loại thuốc nhằm vào các thay đổi này. Những loại thuốc này có thể:

- Ngăn chặn hoặc dập tắt các tín hiệu “đèn xanh” giúp tế bào ung thư phát triển hay phân chia.

- Bảo vệ tế bào khỏi hiện tượng sống lâu hơn bình thường.

- Giết các tế bào ung thư.

3. Phân loại liệu pháp điều trị trúng đích

Liệu pháp điều trị trúng đích có thể được phân thành hai nhóm chính:

• Thuốc phân tử nhỏ (small molecule medicines)
• Kháng thể đơn dòng (monoclonal antibodies).

Thuốc phân tử nhỏ thường có đuôi “-ib.” trong tên gọi của thuốc liệu pháp điều trị trúng đích, ví dụ như imatinib (Gleevec) dùng trong điều trị ung thư máu.

Kháng thể đơn dòng thường có đuôi “-mab.” trong tên gọi, ví dụ bevacizumab (Avastin), là loại thuốc liệu pháp điều trị trúng đích có khả năng ức chế các mạch máu nuôi khối u. Kháng thể đơn dòng được tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da.

4. Cơ chế tác động của liệu pháp nhắm trúng đích

Cơ chế hoạt động của hầu hết liệu pháp nhắm trúng đích là can thiệp vào các protein đặc hiệu của tế bào ung thư. Mỗi loại liệu pháp nhắm trúng đích lại có cơ chế hoạt động khác nhau:

• Giúp hệ miễn dịch tiêu diệt tế bào ung thư: các tế bào ung có khả năng ẩn nấp trước hệ miễn dịch cơ thể. Một số liệu pháp nhắm trúng đích nhất định có thể nhận diện và gắn vào tế bào ung thư, giúp hệ miễn dịch tìm ra và tiêu diệt các tế bào này. Số khác hỗ trợ thúc đẩy hệ miễn dịch ngăn chặn ung thư hiệu quả hơn.
• Ngăn chặn tế bào ung thư phát triển: Các tế bào khỏe mạnh trong cơ thể thường chỉ phân chia thành tế bào mới khi chúng nhận được tín hiệu mạnh khi cơ thể cần. Song, có những protein trên bề mặt tế bào thay đổi, khiến tế bào phân chia ngay cả khi không nhận tín hiệu từ cơ thể. Một số liệu pháp nhắm trúng đích can thiệp và ngăn chặn những protein này, ngăn chặn sự phân chia tế bào, làm giảm sự tăng sinh không kiểm soát của ung thư.
• Ức chế tăng sinh mạch khối u: các khối u ung thư thường rất giàu mạch máu. Các liệu pháp nhắm trúng đích ức chế sự hình thành mạch máu, làm giảm và ngăn chặn dòng máu nuôi khối u, từ đó ức chế sự tăng sinh khối u, thu nhỏ kích thước khối u.
• Vận chuyển chất tiêu diệt tế bào tới các tế bào ung thư: Một số kháng thể đơn dòng được kết hợp với các chất gây độc tế bào là thuốc hóa trị. Một khi kháng thể đơn dòng bám được vào bề mặt tế bào ung thư, các thuốc hóa chất sẽ tiêu diệt tế bào ung thư. Các tế bào không phải mục tiêu sẽ không bị ảnh hưởng.
• Tiêu diệt tế bào ung thư: Các tế bào thông thường sẽ chết khi bị tổn thương hoặc khi cơ thể không còn cần đến chúng. Tuy nhiên, các tế bào ung thư lại tránh được quy luật này. Do vậy, một vài phương pháp nhắm trúng đích được sử dụng để đưa các tế bào ung thư chết theo chương trình.
• Tách tế bào ung thư khỏi các hormone cần cho sự phát triển của chúng: Một số ung thư như ung thư vú và ung thư tiền liệt tuyến là những ung thư phát triển phụ thuộc vào hormone. Liệu pháp hormone cũng là một loại liệu pháp nhắm trúng đích nhằm ức chế cơ thể tiết ra hormone đặc hiệu, hoặc ngăn hormone tương tác lên các tế bào trong cơ thể, bao gồm các tế bào ung thư.
• Thuốc nhắm đích sử dụng kết hợp với hóa tị, xạ trị hoặc có thể sử dụng đơn độc làm tăng hiệu quả điều trị bệnh ung thư. Trong quá trình điều trị người bệnh sẽ được theo dõi sát các dấu hiệu lâm sàng, các tác dụng phụ của thuốc, cũng như thường xuyên xét nghiệm kiểm tra để theo dõi tình trạng bệnh và hiệu quả của liệu pháp.