Liệu pháp gen là gì?

Liệu pháp gen là liệu pháp điều trị bệnh mà không dùng đến các loại thuốc truyền thống hoặc phẫu thuật mà bằng cách thay thế một gen không hoạt động bởi một gen hoạt động.

Trong một số trường hợp, một người bị bệnh vì từ khi sinh ra, họ đã mang trong mình một gen không có khả năng tạo ra loại protein mà cơ thể cần. Liệu pháp gen cho phép các nhà khoa học đưa một gen hoạt động vào hệ gen của một người để thay cho gen không hoạt động. Về mặt lý thuyết, khi cơ thể được cung cấp loại protein cần thiết đó thì bệnh sẽ được chữa trị.

Phương pháp tiếp cận liệu pháp gen

Các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm một số phương pháp tiếp cận liệu pháp gen bao gồm:

Thay thế một gen đột biến gây bệnh bằng một bản sao khỏe mạnh của gen

Bất hoạt hoặc “loại bỏ” một gen đột biến đang hoạt động không bình thường

Đưa một gen mới vào cơ thể để giúp chống lại bệnh tật

Giải mã gen

Để thực hiện liệu pháp gen, các nhà khoa học cần đưa một hoặc một số gen hoạt động nhất định vào cơ thể bằng virus. Virus có thể lây nhiễm các tế bào và đưa gen của mình vào ADN của người nên các nhà khoa học đưa gen cần chuyển vào gen của virus, sau đó lây nhiễm virus này vào các tế bào người. Sau khi lây nhiễm, virus sẽ đưa gen cần thiết vào ADN của người

Liệu pháp gen có an toàn không?

Liệu pháp gen đang được nghiên cứu để đánh giá tính khả thi trong việc điều trị bệnh. Hiện tại, tính an toàn của liệu pháp gen đang được xem xét có phải là một lựa chọn điều trị hiệu quả hay không trong tương lai. Một số nghiên cứu cho thấy phương pháp này tiềm ẩn những nguy cơ sức khỏe rất nghiêm trọng, chẳng hạn như độc tính, viêm nhiễm và ung thư. Bởi vì các kỹ thuật này tương đối mới, một số rủi ro có thể không lường trước được, tuy nhiên các nhà nghiên cứu y tế, các tổ chức và các cơ quan quản lý đang làm việc để đảm bảo liệu pháp gen càng an toàn càng tốt.

Để xác định độ an toàn của liệu pháp gen, bạn cần tìm hiểu về những thành tựu và tác dụng phụ của liệu pháp này trước.

Những thành tựu liệu pháp gen đã đạt được. Liêu pháp gen đã có một số thành tựu khả quan trong việc chữa một số bệnh nhất định.

• Thành tựu trong điều trị loạn dưỡng cơ: Một đánh giá tổng quan năm 2016 đã nêu bật một số kết quả hứa hẹn trong điều trị bệnh này bằng liệu pháp gen.

• Thành tựu trong điều trị ung thư máu: Từ năm 2013, liệu pháp gen đã điều trị thành công cho nhiều bệnh nhân ung thư máu trong các thử nghiệm lâm sàng. Năm 2017, một liệu pháp gen có tên là liệu pháp tế bào CAR-T đã được FDA chấp thuận dùng trong điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (ALL).

• Thành tựu trong điều trị bệnh viêm võng mạc sắc tố (gây mù lòa) và bệnh máu khó đông: Việc sử dụng liệu pháp gen trong điều trị 2 bệnh trên đã mang lại một số kết quả khả quan. Tuy nhiên, trong một số trường hợp, hệ miễn dịch của người được điều trị bắt đầu phản ứng với virus và liệu pháp này ngưng phát huy tác dụng. Các thử nghiệm lâm sàng cũng không đem lại nhiều kết quả khả quan như mong muốn.

Bên cạnh một số thành tựu đạt được, liệu pháp gen vẫn đang trong thời gian nghiên cứu để xác định hiệu quả chữa bệnh. Nhiều liệu pháp gen mới chỉ trong giai đoạn nghiên cứu để đánh giá mức độ an toàn, những nghiên cứu trong tương lai sẽ tiếp tục xác định hiệu quả điều trị.

Chúng ta có thể mong đợi ở liệu pháp gen

Các khả năng điều trị của liệu pháp gen được hứa hẹn rất nhiều. Tuy nhiên, một số rào cản của liệu pháp gen khiến cho nó chưa thể trở thành một hình thức đáng tin cậy của điều trị. Các rào cản bao gồm:

Phát triển các vectơ đáng tin cậy.

Luôn bảo đảm an toàn

Nhắm mục tiêu các tế bào chính xác

Ngăn ngừa những thay đổi di truyền có thể truyền từ cha mẹ cho trẻ em.

Khi các nhà nghiên cứu khắc phục được tất cả những rào cản này, liệu pháp gen sẽ là một hướng điều trị cần được nghiên cứu tích cực hơn để có thể điều trị được nhiều căn bệnh mà việc điều trị bằng thuốc và các phương pháp khác đang gặp phải hạn chế nhất định.

Nghiên cứu về liệu pháp gen này cuối cùng cũng đã thành công. Kể từ tháng 8 năm 2017, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt ba sản phẩm đầu tiên của liệu pháp gen. Hai trong số đó lập trình lại các tế bào của chính bệnh nhân để tấn công một căn bệnh ung thư chết người, và sản phẩm được phê duyệt gần đây nhất nhắm vào một căn bệnh do đột biến trong một gen cụ thể gây ra. Chắc chắn trong tương lai sẽ có nhiều sản phẩm của liệu pháp gen được phê duyệt để điều trị nhiều bệnh hơn.