1. Liệu pháp nhắm trúng đích là gì?

Liệu pháp nhắm trúng đích là nền tảng của y học chính xác, là một trong những phương pháp điều trị cơ bản quan trọng trong điều trị đa mô thức ung thư bằng cách nhắm vào sự phát triển, phân chia và lan rộng của tế bào ung thư. Liệu pháp nhắm trúng đích ung thư hoạt động bằng cách tấn công và ngăn chặn các gen hay protein chuyên biệt mà những gene và protein này được tìm thấy ở tế bào ung thư hoặc những tế bào có liên quan đến sự phát triển của khối u.

Cho tới thời điểm hiện tại, Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt nhiều loại thuốc nhắm đích trong điều trị nhiều loại ung thư, trong đó có những ung thư phổ biến như: ung thư phổi, ung thư vú, ung thư đại trực tràng, ung thư tiền liệt tuyến...

Các nhà khoa học hiện vẫn đang nghiên cứu sâu hơn về cơ chế biến đổi từ tế bào bình thường thành tế bào ung thư, từ đó cải tiến và làm tăng hiệu quả các liệu pháp nhắm trúng đích.

2. Các loại liệu pháp nhắm đích

Hai loại liệu pháp nhắm đích phổ biến nhất là thuốc phân tử nhỏ và kháng thể đơn dòng.

• Thuốc phân tử nhỏ: là những thuốc có kích thước đủ nhỏ để đi vào bên trong tế bào một cách dễ dàng. Đa phần là thuốc sử dụng đường uống
• Kháng thể đơn dòng: Là những protein được sản xuất trong phòng thí nghiệm, được cấu tạo có thể gắn vào một đích đặc hiệu trong tế bào ung thư. Một số kháng thể đơn dòng có thể đánh dấu các tế bào ung thư, giúp cho hệ miễn dịch dễ dàng nhận diện và phá hủy tế bào ung thư.

Một số kháng thể đơn dòng có thể trực tiếp ngăn chặn tế bào ung thư phát triển, hoặc khiến các tế bào này tự phá hủy. Khác với thuốc phân tử nhỏ, các kháng thể đơn dòng có kích thước lớn nên chúng không xâm nhập vào bên trong tế bào, mà gắn vào các đích đặc hiệu có trên bề mặt của tế bào ung thư. Đa phần thuốc sử dụng đường tiêm truyền tĩnh mạch.

3. Đối tượng sử dụng liệu pháp nhắm trúng đích

Một số ung thư không cần xét nghiệm tìm đích nhắm trước điều trị như Bevacizumab (Avastin) điều trị ung thư đại trực tràng, ung thư buồng trứng, cổ tử cung giai đoạn di căn. Tuy nhiên, hầu hết ung thư cần sinh thiết khối u làm xét nghiệm hóa mô miễn dịch hay sinh học phân tử để kiểm tra sự phù hợp của thuốc liệu pháp nhắm đích. Ví dụ như, các thuốc phân tử nhỏ như Erlotinib (Tarceva), Gefitinib (Iressa) điều trị ung thư phổi có đột biến gen EGFR (+), thuốc Cetuximab (Erbitux) có hiệu quả điều trị ung thư đại tràng giai đoạn di căn khi bệnh nhân không có đột biến RAS, BRAF (wild type). Thuốc Trastuzumab chỉ được sử dụng trên bệnh nhân ung thư vú có thụ thể Her2 (+)...

4. Cơ chế tác động của liệu pháp nhắm trúng đích

Cơ chế hoạt động của hầu hết liệu pháp nhắm trúng đích là can thiệp vào các protein đặc hiệu của tế bào ung thư. Mỗi loại liệu pháp nhắm trúng đích lại có cơ chế hoạt động khác nhau:

• Giúp hệ miễn dịch tiêu diệt tế bào ung thư: các tế bào ung có khả năng ẩn nấp trước hệ miễn dịch cơ thể. Một số liệu pháp nhắm trúng đích nhất định có thể nhận diện và gắn vào tế bào ung thư, giúp hệ miễn dịch tìm ra và tiêu diệt các tế bào này. Số khác hỗ trợ thúc đẩy hệ miễn dịch ngăn chặn ung thư hiệu quả hơn.
• Ngăn chặn tế bào ung thư phát triển: Các tế bào khỏe mạnh trong cơ thể thường chỉ phân chia thành tế bào mới khi chúng nhận được tín hiệu mạnh khi cơ thể cần. Song, có những protein trên bề mặt tế bào thay đổi, khiến tế bào phân chia ngay cả khi không nhận tín hiệu từ cơ thể. Một số liệu pháp nhắm trúng đích can thiệp và ngăn chặn những protein này, ngăn chặn sự phân chia tế bào, làm giảm sự tăng sinh không kiểm soát của ung thư.
• Ức chế tăng sinh mạch khối u: các khối u ung thư thường rất giàu mạch máu. Các liệu pháp nhắm trúng đích ức chế sự hình thành mạch máu, làm giảm và ngăn chặn dòng máu nuôi khối u, từ đó ức chế sự tăng sinh khối u, thu nhỏ kích thước khối u.
• Vận chuyển chất tiêu diệt tế bào tới các tế bào ung thư: Một số kháng thể đơn dòng được kết hợp với các chất gây độc tế bào là thuốc hóa trị. Một khi kháng thể đơn dòng bám được vào bề mặt tế bào ung thư, các thuốc hóa chất sẽ tiêu diệt tế bào ung thư. Các tế bào không phải mục tiêu sẽ không bị ảnh hưởng.
• Tiêu diệt tế bào ung thư: Các tế bào thông thường sẽ chết khi bị tổn thương hoặc khi cơ thể không còn cần đến chúng. Tuy nhiên, các tế bào ung thư lại tránh được quy luật này. Do vậy, một vài phương pháp nhắm trúng đích được sử dụng để đưa các tế bào ung thư chết theo chương trình.
• Tách tế bào ung thư khỏi các hormone cần cho sự phát triển của chúng: Một số ung thư như ung thư vú và ung thư tiền liệt tuyến là những ung thư phát triển phụ thuộc vào hormone. Liệu pháp hormone cũng là một loại liệu pháp nhắm trúng đích nhằm ức chế cơ thể tiết ra hormone đặc hiệu, hoặc ngăn hormone tương tác lên các tế bào trong cơ thể, bao gồm các tế bào ung thư.
• Thuốc nhắm đích sử dụng kết hợp với hóa tị, xạ trị hoặc có thể sử dụng đơn độc làm tăng hiệu quả điều trị bệnh ung thư. Trong quá trình điều trị người bệnh sẽ được theo dõi sát các dấu hiệu lâm sàng, các tác dụng phụ của thuốc, cũng như thường xuyên xét nghiệm kiểm tra để theo dõi tình trạng bệnh và hiệu quả của liệu pháp.

5. Hạn chế của Liệu pháp nhắm trúng đích

Bên cạnh những điểm ưu việt, liệu pháp nhắm trúng đích cũng có một vài hạn chế, bao gồm:

• Tế bào ung thư có khả năng kháng thuốc. Do vậy, liệu pháp nhắm trúng đích có thể hiệu quả nhất khi kết hợp với nhau hoặc với các phương pháp điều trị ung thư khác, như hóa trị hay xạ trị.
• Một số đích nhắm trong tế bào bị thay đổi cấu trúc và chức năng khiến thuốc khó phát huy tác dụng.

6. Tác dụng phụ của liệu pháp

Liệu pháp nhắm trúng đích có thể gây ra 1 số tác dụng phụ, tùy thuộc vào từng loại thuốc và phản ứng cơ thể.

Tiêu chảy, mệt, chậm lành vết thương, cao huyết áp, suy tim, viêm da, viêm niêm mạc, chảy máu... Số rất hiếm trường hợp có thể bị thủng thành thực quản, dạ dày, ruột..

Quản lý và theo dõi sát trong quá trình điều trị sẽ làm giảm tối đa các tác dụng phụ trên. Hầu hết các tác dụng phụ sẽ hết khi bệnh nhân ngưng điều trị liệu pháp nhắm trúng đích.

7. Theo dõi hiệu quả điều trị

Trong quá trình điều trị, người bệnh sẽ thường xuyên được bác sĩ khám, tư vấn, được kiểm tra hiệu quả điều trị bằng các xét nghiệm máu, marker ung thư, cắt lớp vi tính, PET- CT...

Nguồn: vinmec.com, cancer.gov, webmd.com