1. Tiềm năng tế bào gốc trong y học

Tiềm năng (potency) là khả năng biệt hoá tế bào của tế bào gốc. Trong đó, các tế bào totipotent (toàn năng) có khả năng biệt hoá thành các dạng tế bào phôi và ngoài phôi. Các tế bào gốc pruripotent (vạn năng) là hậu duệ của tế bào gốc totipotent và có khả năng biệt hoá thành các tế bào xuất phát từ bất kỳ lớp mầm nào trong 3 lớp mầm Endoderm (nội bì), Mesoderm (trung bì) và Ectoderm (ngoại bì). Các tế bào gốc multipotent (đa năng) có khả năng tạo ra duy nhất các tế bào cùng họ với tế bào đó (như tế bào gốc tạo máu thì có khả năng biệt hoá thành hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu…). Các tế bào gốc oligopotent (đơn năng) có thể biệt hóa thành một số loại tế bào, chẳng hạn như các tế bào gốc lymphoid hoặc tủy xương. Các tế bào gốc unipotent có khả năng tạo ra duy nhất một loại tế bào nhưng vẫn có tính chất tự làm mới, đây là điểm phân biệt với tế bào không phải tế bào gốc (chẳng hạn như tế bào gốc cơ.

2. Ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh
Cấy ghép tủy xương là một liệu pháp tế bào gốc đã được sử dụng trong nhiều năm mà không có bất kỳ tranh cãi nào. Không có liệu pháp tế bào gốc nào ngoài ghép tủy xương được sử dụng rộng rãi như vậy. Ưu điểm của liệu pháp này là làm giảm các triệu chứng có thể cho phép bệnh nhân giảm lượng thuốc trong điều trị bệnh. Việc điều trị bằng tế bào gốc cũng góp phần cung cấp kiến thức và hiểu biết về tế bào, đồng thời mở ra các hướng điều trị mới trong tương lai. Nhược điểm của liệu pháp là: việc điều trị tế bào gốc có thể cần đến sự ức chế miễn dịch do cần chiếu xạ trước khi cấy ghép để loại bỏ các tế bào trước đó của bệnh nhân, hoặc do hệ thống miễn dịch của bệnh nhân có thể tấn công các tế bào gốc. Một cách tiếp cận để tránh thải loại cấy ghép là sử dụng các tế bào gốc từ chính bệnh nhân đang được điều trị. Ngoài ra, tính đa năng trong các tế bào gốc cũng gây khó khăn trong việc biệt hoá thành một loại tế bào cụ thể. Rất khó để thu được chính xác loại tế bào cần thiết sau quá trình biệt hoá, bởi không phải tất cả các tế bào trong một quần thể đều biệt hoá một cách thống nhất. Các tế bào không biệt hoá có thể tạo các mô nhưng không tạo thành các loại tế bào mong muốn. Một số tế bào gốc hình thành các khối u sau khi nuôi cấy (sự đa năng có liên quan đến sự hình thành khối u); đặc biệt trong tế bào gốc phôi thai, các tế bào gốc cảm ứng iPSC.
Cho tới nay, tế bào gốc đã được ứng dụng trong việc điều trị các bệnh sau: tiểu đường, viêm đa khớp, Parkinson, Alzheimer, viêm xương khớp, tai biến mạch máu não và chấn thương sọ não, khuyết tật do rối loạn bẩm sinh, tổn thương tủy sống, nhồi máu cơ tim, trị liệu ung thư, hói, thay thế răng bị mất, hạn chế thính giác, phục hồi thị lực và sửa chữa hư hỏng cho giác mạc, xơ cứng động mạch, bệnh Crohn, chữa lành vết thương, chữa vô sinh do thiếu tế bào gốc tinh trùng. Ngoài ra, nhiều nghiên cứu đang được tiến hành nhằm phát triển các nguồn tế bào gốc khác nhau, cũng như áp dụng các phương pháp điều trị cho các bệnh thoái hoá thần kinh, tiểu đường, tim mạch và các bệnh lý khác. Một số nghiên cứu thì đang tạo ra các tổ chức siêu nhỏ (organoids) nhờ sử dụng các tế bào gốc, điều này giúp chúng ta hiểu rõ hơn về sự phát triển của con người, sự hình thành cơ thể và mô hình hóa các bệnh trên người.
Nhiễm độc gan và tổn thương gan gây ra do thuốc là nguyên nhân chiếm tỷ lệ đáng kể trong các thất bại của việc thử nghiệm thuốc mới. Điều này làm nổi bật sự cần thiết của việc sử dụng tế bào gốc để biệt hoá thành các tế bào gan có khả năng phát hiện độc tính sớm trong quá trình phát triển thuốc.
3. Tế bào gốc cảm ứng iPSC
Trong những năm gần đây, sự phát triển của khoa học đã mang lại thành công trong việc phân lập và tạo ra các tế bào gốc phôi thai, cũng như tạo ra các tế bào gốc bằng cách chuyển nhân tế bào soma hay các kỹ thuật tạo ra các tế bào gốc cảm ứng iPSC. Khi nghĩ về tế bào gốc và y học, hầu hết mọi người ngay lập tức hình dung rằng tế bào gốc và các tế bào được biệt hóa từ chúng sẽ được dùng cho cấy ghép. Tuy nhiên, tầm ảnh hưởng của của iPSC còn vượt xa hơn liệu pháp tế bào hay các ứng dụng khác, vì iPSC hiện nay lại có thêm một ứng dụng y sinh học tuyệt vời là mô hình hóa bệnh lý. Với tính năng này, các nhà khoa học có thể thử nghiệm nhiều phương thức trị liệu khác nhau trong phòng thí nghiệm mà không cần phải tiến hành thử nghiệm trên cơ thể con người. Đây là một ưu điểm cực kỳ quan trọng vì nếu làm thực nghiệm trên người thì bắt buộc phải tuân thủ những quy định rất khắt khe và thường liên lụy tới các vấn đề thuộc đạo đức hết sức phức tạp và khó vượt qua. Khi sử dụng iPSC thì những vướng mắc này dễ dàng vượt qua được, điều đó giúp cho các nhà khoa học có những khám phá nhanh chóng hơn rất nhiều so với việc thực hiện trực tiếp trên bệnh nhân. Theo cách này, các nhà nghiên cứu có mô hình sống cho các loại bệnh trong đĩa nuôi cấy để nghiên cứu chúng một cách trực tiếp và hoàn toàn mới, vốn chưa từng được thực hiện trước đó. Chẳng hạn, từ các tế bào iPSC, các nhà khoa học có thể tạo ra được nhiều tế bào cơ tim với việc bắt đầu từ tế bào da của bệnh nhân bị bệnh tim. Đó chỉ là một ví dụ đơn giản về iPSC. Với những ứng dụng này, tế bào iPSC sẽ có những ảnh hưởng lớn trong y học, cho dù chúng chưa được chấp thuận chính thức ứng dụng trong lâm sàng. 

(Tổng hợp)