Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa chấp nhận Midostaurin (Rydapt, Novartis) trong khởi đầu điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) mới mắc ở người lớn, phối hợp với các thuốc hóa trị liệu khác. Thuốc được chỉ định ở bệnh nhân có đột biến gen di truyền đặc biệt FLT3 và đồng thời chấp nhận với chẩn đoán bằng phương pháp định lượng là Invivoscribe Technologies’ LeukoStrat CDx FLT3 Mutation được sử dụng để phát hiện đột biến FLT3.

Midostaurin là một chất ức chế hoạt động của kinase từ đó ngăn chặn một số enzyme thúc đẩy sự phát triển của tế bào. Nếu gen đột biến FLT3 được phát hiện trong mẫu máu hay mẫu tủy xương của người bệnh, người bệnh có đủ điều kiện điều trị với Midostaurin kết hợp với Cytarabine + Daunorubicin ở phác đồ tấn công hay kết hợp với Cytarabine ở phác đồ tăng cường.

Sự chấp thuận này dựa trên các nghiên cứu lâm sàng về tính hiệu quả và an toàn của Midostaurin ở người bệnh AML. Nghiên cứu này thực hiện trên 717 người bệnh chưa từng điều trị AML trước đó, được bắt đầu với Midostaurin phối hợp với phác đồ hóa trị gồm cytarabine và daunorubicin. Kết quả cho thấy thời gian sống của bệnh nhân sử dụng phác đồ kết hợp midostaurin dài hơn so với bệnh nhân sử dụng phác đồ không có midostaurin, mặc dù tỷ lệ sống trung bình không được ước lượng một cách cụ thể.

Những bệnh nhân nhận được sử dụng Midostaurin trong nghiên cứu duy trì cuộc sống lâu hơn mà không có một số biến chứng nhất định so với những bệnh nhân được điều trị liệu pháp hóa trị không có midostaurin.

Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm giảm bạch cầu gây ra sốt, buồn nôn, viêm màng nhầy, nôn mửa, nhức đầu, xuất huyết dưới da, đau cơ xương, chảy máu mũi, nhiễm trùng do thở máy, tăng đường huyết và nhiễm trùng đường hô hấp dưới. Phụ nữ mang thai hoặc đang cho con bú không nên dùng Midostaurin vì thuốc có thể ảnh hưởng xấu cho sự phát triển của thai nhi hoặc trẻ sơ sinh. Bệnh nhân có dấu hiệu hoặc triệu chứng tổn thương phổi (độc tính ở phổi) nên ngừng sử dụng Midostaurin.

Rydapt (Midostaurin) cũng được chấp thuận cho người lớn với một số loại rối loạn tế bào máu hiếm gặp, chẳng hạn như chứng tăng dưỡng bào hệ thống (aggressive systemic mastocytosis), tăng dưỡng bào hệ thống liên quan đến khối u tế bào máu (systemic mastocytosis with associated hematological neoplasm) và bệnh bạch cầu dưỡng bào (mast cell leukemia).

(Tổng hợp)